广义估计方程简介

广义估计方程 (GEE) 是一种统计技术，旨在分析相关数据，通常出现在纵向研究、聚类记录或重复测量设置中。当组内或多年来的记录点不独立时，传统的统计方法由于违反独立性假设而可能产生误导性结果。GEE 提供了一个强大的框架来解决这个问题，即使在复杂的关联结构下也能提供可靠的参数估计。

理解GEE

什么是GEE？

GEE 是广义线性模型 (GLM) 的扩展，通过引入工作关联结构，允许分析相关数据。它估计总体平均效应，这使得它在目标是了解组织层面而不是个体层面的趋势或结果时特别有用。

与传统的混合效应模型（包含随机效应以模拟组内关联）不同，GEE 使用准似然方法。这意味着，虽然 GEE 需要指定关联结构，但只要均值模型被成功指定，回归系数的估计值就保持稳健，即使指定的结构不准确。

GEE 的关键组成部分

广义估计方程 (GEE) 依赖于几个相互关联的组成部分，以有效处理相关记录。这些组成部分使 GEE 能够在存在组内或主题内依赖的情况下提供稳健可靠的参数估计。以下是关键组成部分的分解

1. 均值模型

GEE 中的均值模型指定了结构化（结果）变量和独立（预测变量）变量之间的关系。它侧重于使用指定的链接函数估计结果的预期值作为预测变量的函数。例如，连续结果（例如，血压）通常使用恒等链接，二元结果（例如，疾病的存在或不存在）使用 logit 链接，计数结果（例如，住院次数）使用对数链接。

均值模型捕获了预测变量和结果之间的总体平均关系。这种对群体层面趋势而非个体差异的关注使得 GEE 特别适用于纵向研究、公共卫生研究和政策分析。

2. 工作关联结构

GEE 的定义特征之一是它能够模拟聚类或组内的关联。工作关联结构表示同一聚类内的观察值如何关联。常见的结构包括

• 独立：假设聚类内的观察值之间没有关联。这是最简单的结构，可用于基线比较。
• 可交换：假设组内所有观察值之间具有相同的关联，包括重复测量，而没有时间特定趋势。
• 自回归 (AR-1)：假设关联随着观察值之间的时间或距离的增加而减弱。这在时间间隔固定的纵向研究中很常见。
• 非结构化：对关联模式没有限制，提供最大的灵活性，但需要更多的数据和计算资源。

虽然工作关联结构的选择会影响效率，但 GEE 确保即使所需的结构不准确，只要均值模型被正确指定，参数估计值仍然有效。

3. 方差函数

方差函数定义了结果的范围与其均值之间的关系，具体取决于结果变量的类型。对于连续结果（例如，在正态分布中），方差是一致的。对于二元结果（例如，在二项分布中），方差取决于均值 μ(1−μ)。对于计数结果（例如，在泊松分布中），方差等于均值 (μ)。

这种方差的指定在 GEE 中至关重要，因为它有助于推导出稳健的标准误差，即使数据分布的假设没有完全满足。

4. 准似然方法

与传统的基于似然的方法不同，GEE 使用准似然方法，不需要完全指定结果变量的分布。相反，GEE 根据工作模型估计均值和方差。这种方法使 GEE 在结果分布的轻微错误指定下保持稳健，只要均值模型是准确的。

5. 稳健（三明治）标准误差

GEE 的优点之一是它提供了稳健的标准误差，通常称为三明治估计量。这些标准误差考虑了工作关联结构的潜在错误指定，确保回归系数保持独立。这种稳健性使 GEE 在真实关联结构复杂或不确定的情况下成为首选方法。

6. 总体平均效应

GEE 估计总体平均效应，这反映了整个总体中预测变量和结果之间的平均关系。这与混合效应模型估计的主题特定效应形成对比，后者侧重于个体层面的变化。总体平均效应在公共卫生和流行病学研究中特别有用，其目标是了解总体趋势而不是个体反应。

7. 迭代估计过程

GEE 估计过程是迭代的，涉及对回归系数和工作关联结构的重复更新。最初，GEE 假设一个简单的关联结构（例如独立性）并计算参数估计值。然后使用残差更新工作关联矩阵，并且该过程持续进行直到收敛。这种迭代方法确保回归系数和关联结构都得到有效估计。

何时使用 GEE

广义估计方程 (GEE) 是一种强大的统计工具，旨在处理相关数据，使其在独特的研​​究背景下特别适用。以下是 GEE 最适用的关键情况

1. 纵向研究

GEE 在纵向研究中特别有用，其中对同一受试者进行重复测量。由于受试者内部的观察结果可能相关，因此假设独立性的传统方法（例如，普通最小二乘法或广义线性模型）不适用。GEE 考虑了这些受试者内部相关性，允许对总体水平效应进行稳健和准确的估计。

示例：在比较新药有效性的临床试验中，患者的血压每月测量一年。GEE 可以模拟总体治疗效果，同时考虑来自同一患者的测量值之间的相关性。

2. 聚类或分组数据

当数据分组或聚类时——例如患者嵌套在医院中，学生嵌套在学校中，或家庭嵌套在社区中——同一聚类中的观察结果通常比来自不同聚类的观察结果更相似。GEE 通过建模聚类内相关性来处理这种情况，使其成为分析聚类数据的绝佳选择。

示例：在调查教师培训对学生表现影响的教育研究中，GEE 可以解释同一教室中的学生可能具有相似结果的事实。

3. 总体平均效应

当主要兴趣在于估计总体平均效应而不是个体特定效应时，GEE 是理想的选择。与提供主题特定估计的混合效应模型不同，GEE 侧重于预测变量在总体中的平均效应。这使其成为公共卫生、流行病学和政策研究中的首选，其中了解群体层面趋势比个体变异性更重要。

示例：在检查空气污染物水平与呼吸健康之间关联的公共卫生研究中，GEE 可以估计污染物暴露对总体肺功能的平均影响。

4. 非正态结果变量

GEE 在处理各种类型的结果变量方面具有多功能性，包括

• 连续结果（例如，体重、血压）
• 二元结果（例如，疾病存在/不存在）
• 计数结果（例如，住院次数）

通过考虑不同的链接函数（例如，恒等、logit 或对数），GEE 可以适应各种数据类型，使其适用于广泛的研究设计。

示例：在评估不同年龄组住院率（计数数据）的流行病学研究中，GEE 可以模拟这种关系，同时考虑个体内的重复测量。

5. 存在相关数据的情况

GEE 专门设计用于数据揭示组内或主题内相关性的情况。这包括

• 随时间重复测量。
• 空间相关数据（例如，来自附近地理位置的测量）。
• 多级或分层数据结构。
• 通过通过工作相关结构显式建模这些相关性，GEE 提高了参数估计的效率和可靠性。

示例：在对多个田地的土壤质量进行研究时，同一田地的测量值可能相关，GEE 可以分析耕作实践的影响，同时考虑空间依赖性。

6. 当需要稳健性时

• GEE 对相关结构的错误指定具有鲁棒性，只要均值模型被成功指定。这使得它在真实相关结构未知或难以估计时成为可靠的选择。
• 示例：在行为研究中，当重复响应之间的相关模式不清楚时，GEE 仍然可以提供有效的回归系数估计，即使工作相关结构被错误指定。

7. 大样本量

• GEE 最适用于大样本量，特别是当聚类或组的数量很大时。这确保了工作相关结构的准确估计和可靠的稳健标准误差。
• 示例：在一项全国性调查中，有数千名受访者按地区分组，GEE 可以解释区域相似性，同时估计人口因素对健康结果的影响。

何时不使用 GEE

虽然 GEE 是一种多功能工具，但在某些情况下它可能不是最佳选择

• 小样本量：只有少数聚类或主题时，GEE 可能会产生低效或不稳定的估计。
• 个体层面效应：如果目标是估计主题特定效应或变异性，则混合效应模型更合适。
• 复杂的缺失数据：虽然 GEE 可以处理一些缺失数据，但它假定缺失是完全随机的 (MCAR) 或随机缺失 (MAR)。对于更复杂的缺失数据模式，可能需要其他方法。

GEE 的优点

广义估计方程 (GEE) 提供了几个优点，使其成为分析纵向、聚类和重复测量研究中相关数据的热门选择。以下是使用 GEE 的主要优点

1. 处理相关数据

GEE 的主要优点之一是它能够解释同一组或聚类中观察值之间的相关性。与假设观察值之间独立的传统方法不同，GEE 使用工作相关结构明确地模拟这些相关性。这使得它特别适用于纵向研究和聚类数据，其中同一主题或组内的测量值不独立。

示例：在每月测量患者血压的临床试验中，GEE 解释了每个患者内部重复测量值之间的相关性。

2. 提供总体平均效应

GEE 估计总体平均效应，这代表了预测变量和结果在总体中的平均关系。这在公共卫生、流行病学和政策研究中特别有价值，这些研究侧重于群体层面趋势而不是个体特定效应。

示例：在研究空气污染与呼吸健康之间关系的调查中，GEE 提供的估计反映了污染物暴露对整个人口的平均影响。

3. 对相关结构错误指定的鲁棒性

GEE 对工作相关结构的错误指定具有鲁棒性。即使假设的相关结构不正确，只要均值模型被成功指定，回归系数的估计值仍然有效。这种鲁棒性确保了即使在真实相关结构难以确定的复杂数据集中也能获得可靠的结果。

4. 结果类型的灵活性

GEE 可以处理各种结果类型，使其适用于各种研究领域。它支持

• 连续结果（例如，体重、血压）
• 二元结果（例如，疾病存在/不存在）
• 计数结果（例如，住院次数）

通过使用适当的链接函数（例如，连续数据使用恒等，二元数据使用 logit，计数数据使用对数），GEE 可以适应各种数据类型。

示例：在调查流感病例发生率（计数数据）随时间变化的流行病学研究中，GEE 可用于建模这种关系，同时考虑重复测量。

5. 稳健标准误差

GEE 提供稳健的标准误差估计，也称为三明治估计量，它解释了聚类内相关性。这确保了标准误差和假设检验保持有效，即使相关结构被错误指定。此功能对于进行准确的统计推断特别重要。

6. 实施简单

与混合效应模型相比，GEE 不需要指定随机效应，使其更容易实施和解释。对总体层面效应的关注避免了对个体层面变异性进行建模的额外复杂性，这在许多研究中通常是不必要的。

示例：在分析社会经济因素对肥胖发生率影响的健康调查中，GEE 提供了群体层面趋势的直接估计，而无需建模个体变异性。

结论

广义估计方程已成为分析各种学科中相关数据的基本工具。通过关注总体层面效应并对相关结构错误指定具有鲁棒性，GEE 为解决复杂数据依赖性提供了一种实用而强大的方法。研究人员和从业者可以利用 GEE 从纵向和聚类数据中获得有意义的见解，从而增进各个领域的知识。